原标题：上海成功探索脐带血干细胞移植治疗重症免疫性缺陷疾病患者
上海成功探索脐带血干细胞移植治疗罕见重症免疫性缺陷疾病患者
中新网上海7月18日电(记者 陈静)高IgE综合征，是一种临床极为少见的先天性原发性免疫缺陷病。使用常规药物治疗效果并不理想。但脐带血干细胞移植将给患者带来新的希望。
18日，经过中国干细胞集团与复旦大学附属儿科医院的共同努力，9岁的高IgE综合征患者乐乐顺利接受了脐带血造血干细胞移植，并将从此开启崭新的人生。据悉，用脐带血造血干细胞移植治疗高IgE综合征的病例此前在中国鲜有报道。
据了解，乐乐自出生后6个月便开始出现面部皮肤出疹，并反复增多、蔓延至双手臂；3岁，开始频繁出现呼吸道感染和中耳炎；7岁，做了两次舌下腺囊肿切除术；8岁，开始反复出现肺部感染，多次住院治疗。直到2017年12月，乐乐经基因检测确诊为高IgE综合征。
据了解，高IgE综合征是一种罕见的重症先天性、原发性免疫缺陷症，到目前为止，全世界仅有200多例报道，在中国国内更只有个案报道。儿科医院免疫科主任王晓川告诉记者，这是一种以多系统损害为特征的疾病，包括反复葡萄球菌感染、肺脓肿、湿疹等，最显著的特征是血中IgE(免疫球蛋白)显著增高。患者多在婴幼儿期发病，常持续终生。
王晓川表示，迄今人们还无法从病因上对高IgE综合征进行治疗，只能从病症的表象上加以治疗，常规药物治疗效果并不理想。
2018年4月，乐乐随父母慕名求助复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科负责人翟晓文教授。翟晓文教授马上联合血液科、免疫科等多科室会诊，最终确定了脐带血造血干细胞移植的方案，并向中国干细胞集团上海市脐血库发出配型申请。经检索配型，上海市脐血库为乐乐配得一份HLA10/10全相合的脐带血造血干细胞。
18日，这份在中国干细胞集团上海市脐血库“休眠”了8年的脐带血造血干细胞，经过工作人员仔细确认、复苏后，缓缓输入乐乐体内。翟晓文教授表示，移植很顺利，希望新细胞的注入能够让乐乐逐渐康复。她告诉记者，乐乐的免疫功能将在3到6个月内得到恢复。
据介绍，脐带血造血干细胞移植已成为目前世界范围内治疗血液病和免疫系统疾病最有效的手段之一。翟晓文在接受采访时说：“相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植，脐带血造血干细胞具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点，除了已能有效治疗白血病、再生性障碍贫血等几十种血液和免疫系统疾病外，它能治疗的疾病种类还在不断增加。王晓川亦认为，脐带血干细胞移植是治疗高IgE综合征的终极手段。
据了解，当日完成的脐带血干细胞移植是中国干细胞集团完成的第3500例移植。采访中，翟晓文呼吁有条件的家庭能够选择存储脐带血，即便是捐献，也不要浪费了一生一次的生命礼物。”
据悉，中国干细胞集团已建成了国内规模最大的脐带血公共资源库，实现样本信息数据库共享，24小时接受网上配型查询，华人患者配型成功率达100%。该集团与全国31个省市自治区，117家三甲医院开展了临床移植合作，每年可为超过800例病患提供脐带血造血干细胞的临床移植。在接受移植的患者中，体重超过30公斤的占80.06%，年龄超过18岁的占61.14%，患者移植后五年的存活率高达58.9%，达国际先进水平。
据透露，中国干细胞集团在海南博鳌建成了中国唯一一家干细胞医院。医院规划设有100个百级无菌层流病房，全部投入使用后每年可完成超过1000例的造血干细胞移植。本月28日，“第十四届中国脐带血造血干细胞产业发展高峰论坛”，将在中国干细胞集团海南博鳌附属干细胞医院举行。届时，百余位干细胞领域的专家也将齐聚一堂，共同探讨干细胞产业的现状和未来，为有效提升我国干细胞产业的专业诊疗技术提供高峰对话平台。(完)